□ 本报记者 叶 真

“我们正在构建一个基于信号通路信息的单细胞转录AI基础模型，能够提升靶点发现的准确性与效率。有了人工智能的支持，靶点的发现与筛选比原来快了好几倍。”不久前，在中国药科大学2025人工智能药学大会上，该校教授骈聪透露。

人工智能和算力为药学发展按下“加速键”，已成为生物医药产业界的共识。当前，人工智能技术正深度融入药物研发各个环节，从靶点发现到临床试验，为生物医药产业带来革命性变革。

助力新药研发提速

人工智能如何重塑药物研发的未来？智能药学将如何推动医药产业转型升级？在人工智能药学大会上，这两个医药产业发展的核心命题成为与会专家探讨焦点。

“计算模拟和人工智能发展，为药物靶标发现提供了创新策略。”北京大学成都前沿交叉生物技术研究院院长来鲁华认为，特别是在药物靶标识别、分子生成等核心环节，人工智能发挥着关键作用。

在药物设计环节，人工智能带来变革。“在开发新一代靶向药物时，我们采用了强化学习驱动增强采样技术，最终成功动态捕捉了分子与靶标之间的结合与解离路径，并据此设计开发出一种新型化合物。”中国药科大学教授邹毅分享他正在进行的课题：为了测试这种新型化合物的有效性，他又在体内三阴性乳腺癌模型中进行验证。数据显示，最高肿瘤生长抑制率（TGI）达到84.8%。也就是说，这种化合物在精准靶向肿瘤细胞的同时降低了对正常细胞的影响。

药物上市前，还要经历临床试验。传统临床试验在受试者招募、筛选、数据采集和质控等方面效率低下，而数字孪生技术衍生出新的场景。“通过电子病历构建患者的‘虚拟分身’或疾病虚拟模型，能够实现精准匹配和疗效预测，缩短药物在研发和上市之间的转化周期，节约成本。”南通大学医学院副院长吴辉群介绍。

“新药发现中的成药性瓶颈问题涉及药物靶标的合理选择、临床前多层次实验数据、临床试验数据的整合和综合分析三个层面。”复旦大学教授、中国药科大学首位人工智能药学兼职教授王任小表示，“利用人工智能大模型应用有望打通三个层面，为发展药物研发新技术作出关键贡献。”

更多场景走进课堂

大会之外，“人工智能+药学”课程走向更多高校课堂，这一前沿交叉学科的教学实践正开展得如火如荼。

在以电子信息为特色的南京邮电大学，化学与生命科学学院老师郭丽给同学们指导科学训练——根据某个疾病公共数据，构建预后人工智能模型。“一些编程基础较好的同学在设计大模型时有更多创新，这也是我们学校的优势。随着人工智能赋能药学，同学们有了更广阔的创新空间。”郭丽说。

她所在的生物医学工程专业2023年并入学校化学与生命科学学院。“在我们学院，既有老师和我一样做通过人工智能大模型进行的‘计算模拟’，也有老师做偏向生物医药的实验，即‘湿实验’。如今，我们两个专业携手，碰撞出更多的火花。”

以药学见长的中国药科大学，近年来陆续增设了生物医药数据科学、生物统计学等与人工智能相关的新专业，同时开设人工智能微专业。11月15日，该校省级人工智能学院和智能药学交叉研究院正式揭牌。

“发展人工智能药学的核心是人才，特别是跨领域跨学科的人才。还要让学生在真实的产业场景中锻炼解决实际问题的能力。”中国药科大学智能药学交叉研究院院长孙宇表示。当前，该校已与华为签署产教融合育人基地合作协议，旨在共同构建“人工智能+药学”复合型人才培养新体系。

江南大学将开设AI药学卓越创新班，对接无锡的超算平台和集成电路企业。“我们计划以现有虚拟仿真课平台为基础，对接最新AI大模型，增强线上实践课程的人机交互体验感。”江南大学生命科学与健康工程学院副院长李会描绘了未来课堂的场景——在虚拟交互平台，同学们戴上AR眼镜，亲手“抓取”一个分子“钥匙”，并可以尝试将其塞入靶点蛋白质的“锁孔”，直观感受空间位阻和化学键的形成。

合力筛选更多“中国药”

人工智能赋能生物医药的跨越式发展，还必须构建一个完整的创新生态。其核心在于有机地关联起更多的数据、更强的算力、更优的算法以及更深厚的领域知识，形成合力。

在李会看来，药学领域的未来突破，将依赖高质量数据平台的构建、因果推断等新算法的应用、产学界更深度的融合，以及“人工智能+药学”高层次复合型人才的培养。

“由于训练数据中存在样本偏差，通用大模型在应用于中国医药场景时可能出现‘水土不服’。”吴辉群表示，“因此，必须构建包含中国人特征的专属数据集，这是未来精准筛选和设计真正适合国人的‘中国药’的重要基础。”

在中国药科大学，一款人工智能药学开放平台已经上线。为整合更多算力、提升技术门槛，学校还与火山引擎联合发布了“药创数智中心”。“未来，学校将进一步构建医药创新数联网整合多项专属数据，建立自主AI药物研发范式和基座大模型，聚焦临床要求，全链条支持原创药物发展与创新。”孙宇表示。

在中国药科大学校长郝海平看来，人工智能药学交叉学科的发展将加速药物研发范式变革,促进找到从多组学数据中解码疾病治疗的密钥。学校将聚焦靶标确证和药物设计与筛选的关键卡点，突破现有AI模型在新药研发中的局限性。他透露，未来，中国药科大学将与南京江北新区共同筹建“龙王山实验室”，共同探索智能药学深度融合的关键突破。